• 在針對11名患者爲期18個月的評估中，治療帕金森病的研究性基因療法AB-1005（AAV2-GDNF）的耐受性良好，未出現嚴重不良事件

• 對所有患者的評估表明，通過一次性雙側對流增強方式将 AB-1005 給藥至殼核具有可行性

• 計劃于2024年第二季度科研會議期間展示研究結果，以及次要終點的情況

• II期臨床試驗正在計劃中，預計于2024年上半年開始

德國柏林/美國北卡羅來納州，2024 年 1 月 4 日 – 拜耳集團及其全資獨立運營子公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc. （AskBio）今日宣布， AB-1005（AAV2-GDNF）Ib期臨床試驗爲期18個月的數據收集已經完成。AB-1005是一種治療帕金森病 （PD）患者的研究性基因療法。

該研究達到了主要終點，即評估AB-1005一次性雙側殼核給藥的安全性。根據帕金森病确診的時間和篩查時的症狀嚴重程度，11 名患者被分爲兩個組别：輕度帕金森病（六名患者）和中度帕金森病（五名患者）。^[1] 所有患者對 AB-1005 的神經外科給藥方式耐受性良好，目标殼核覆蓋率爲 63%±2%，大于覆蓋率超50%的目标。AB-1005未出現嚴重不良事件，目前繼續進行給藥後5年的臨床随訪。^[2]

“這些早期數據令人鼓舞，表明了AB-1005在此研究的輕、中度帕金森病患者中具有良好的耐受性，”AskBio帕金森病和多系統萎縮科學負責人Krystof Bankiewicz博士說。“盡管這種早期研究性基因療法仍有很多需要進一步研究的地方，但這些初步發現将爲我們在這一領域的工作提供信息，并有可能爲 AB-1005 治療帕金森病的臨床改善做出貢獻。”

患者還定期完成了爲期18個月的神經系統評估和自評問卷，以便評估與帕金森病相關的運動和非運動症狀的嚴重程度。此外，腦成像縱向評估了安全性，以及多巴胺處理或與帕金森病相關的異常代謝模式的潛在變化。

AskBio計劃在 2024 年第二季度的一次學術會議上公開18 個月的研究數據，包括次要終點的情況。II期臨床試驗正在計劃中，預計于2024年上半年開始患者招募。試驗設計已根據美國和歐洲衛生政府機構的意見進行調整。

“帕金森患者應該有更多選擇滿足治療需求，”拜耳處方藥事業部執行委員會成員兼全球研發負責人Christian Rommel博士說。“我們希望創新能夠爲此發揮巨大作用，提供所急需的治療方法。AB-1005 Ib 期臨床試驗的積極成果就是爲實現這一目标所邁出的重要一步。”

關于 AB-1005

AB-1005是一種基于腺相關病毒血清型2載體（AAV2）的研究性基因療法，含有人膠質細胞源性神經營養因子（GDNF）轉基因。通過磁共振成像（MRI）監測的對流增強給藥方式直接進行神經外科注射後，GDNF可以在大腦局部區域實現穩定和連續的表達。[3]^,[4] GDNF是同源二聚體，也是轉化生長因子（TGF）-β超家族的遠親成員。在中腦神經元細胞培養物中，重組人GDNF能夠促進多巴胺能神經元的存活和形态分化，并增加高親和力多巴胺攝取。長期以來，GDNF被認爲有潛力治療以“中腦多巴胺能神經元進行性退化”爲特征的疾病，比如帕金森病。[5]

關于AskBio

Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio）是拜耳集團的全資和獨立運營子公司，也是一家完全專注于基因療法的公司，緻力于開發救命藥物和改變患者生活。該公司擁有一系列涵蓋神經肌肉、中樞神經系統、心血管和代謝疾病适應症的臨床項目，以及處于臨床階段的研發管線，包括充血性心衰、亨廷頓病、肢帶型肌營養不良症、多系統萎縮症、帕金森病和龐貝病。AskBio的基因治療平台包括行業領先的專利細胞系制造工藝Pro10™，以及豐富的衣殼和啓動子庫。該公司的全球總部位于美國北卡羅來納州三角研究園，歐洲總部位于蘇格蘭愛丁堡。AskBio已産生數百種專利衣殼和啓動子，其中一些已進入臨床前和臨床測試階段。作爲基因治療領域的早期創新者，該公司在五個國家擁有900多名員工，在腺相關病毒生産和嵌合衣殼等領域擁有800多項專利和專利申請。更多信息請見www.askbio.com。

關于拜耳

拜耳作爲一家跨國企業，在生命科學領域的健康與農業方面具有核心競争力。公司緻力于通過産品和服務，幫助人們克服全球人口不斷增長和老齡化帶來的重大挑戰，造福人類和地球繁榮發展。拜耳緻力于推動可持續發展并對業務産生積極影響。同時，集團還通過科技創新和業務增長來提升盈利能力并創造價值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及優質。在2022财年，拜耳的員工人數約爲101,000名，銷售額約爲507億歐元。不計特殊項目的研究開發投入約爲66億歐元。更多信息請見www.bayer.com。

前瞻性聲明

本新聞稿包括拜耳集團管理層基于當前設想和預測所作的前瞻性聲明。各種已知和未知的風險、不确定性和其它因素均可能導緻公司未來的實際運營結果、财務狀況、發展或業績與上述前瞻性表述中所作出的估計産生重大差異。這些因素包括在拜耳官方網站www.bayer.com上公開的拜耳各項報告中。拜耳沒有責任更新這些前瞻性聲明或使其符合未來發生的事件或發展。